Jest to lek stosowany w początkowej fazie leczenia. Ma on działanie cytoredukcyjne, to znaczy zmniejsza ilość leukocytów, nie wpływa jednak na przebieg choroby (nie usuwa komórek z chromosomem Philadelphia) oraz nie wydłuża przeżycia. Hydroksymocznik działa cytotoksycznie i antymitotycznie (hamuje podziały komórkowe) poprzez blokowanie [[Enzymy|enzymu]] [[reduktaza rybonukleotydowa|reduktazy rybonukleotydowej]], przekształcającej rybonukleotydy do deoksyrybonukleotydów (kluczowy etap syntezy DNA).
W wyniku wzmożonego rozpadu komórek, w trakcie terapii hydroksymocznikiem obserwuje się wzrost stężenia [[kwas moczowy|kwasu moczowego]] w surowicy krwi, co może powodować efekty toksyczne. Aby im zapobiec, profilaktycznie podaje się [[allopurynol]] ([[inhibitor]] [[oksydaza ksantynowa|oksydazy ksantynowej]], hamujący przemiany kwasu moczowego).
Ze względu na [[teratogenność]] hydroksymocznika, kobiety w wieku rozrodczym powinny unikać zajścia w ciążę przez cały okres jego przyjmowania oraz przez trzy miesiące po zakończeniu terapii kobiety w wieku rozrodczym powinny unikać zajścia w ciążę.
==== Inhibitory kinazy tyrozynowej BCR-Abl ====
Obecnie są to leki pierwszego wyboru w terapii PBSprzewlekłej białaczki szpikowej. Leki z grupy inhibitorów kinazy tyrozynowej BCR-Abl przyłączają się do cząsteczki tej kinazy w miejscu wiążącym [[Adenozynotrifosforan|ATP]]. Uniemożliwia to przenoszenie grupy fosforanowej z ATP na tyrozynę białka substratowego i tym samym blokuje zdolność kinaz do aktywacji białek przekazujących sygnał proliferacyjny do jądra komórkowego oraz wywołuje [[apoptoza|apoptozę]] komórek białaczkowych. Dopuszczenie imatynibu (leku z tej grupy) przez amerykańską [[Agencja Żywności i Leków|Agencję Żywności i Leków]] na rynek w Stanach Zjednoczonych w 2001 roku było przełomem w leczeniu przewlekłej białaczki szpikowej. Badanie IRIS (''International Randomized Study of Interferon and STI571'') wykazało, że w ciągu 60 miesięcy (5 lat) przyjmowania imatynibu przeżywalność pacjentów z PBS wynosiła 89%, co było wynikiem znacznie lepszym w porównaniu z dotychczas dostępnymi terapiami. 93% chorych przyjmujących imatynib pozytywnie odpowiadało na ten lek<ref>{{Cytuj pismo | autor=Dressman MA, Malinowski R, McLean LA, Gathmann I, Capdeville R, Hensley M, Polymeropoulos MH | tytuł=Correlation of major cytogenetic response with a pharmacogenetic marker in chronic myeloid leukemia patients treated with imatinib (STI571) | rok=2004 | czasopismo=Clin Cancer Res | doi= | wolumin=7 | oznaczenie=10 | pmid= 15073101 | strony=2265-71}}</ref>.
W chwili obecnej dostępne są następujące leki z grupy inhibitorów kinazy tyrozynowej BCR-Abl:
