Galsulfaza
Galsulfaza (łac. galsulfasum) – rekombinowana ludzka hydrolaza (sulfataza-4-N-acetylogalaktozaminy), lek stosowany w leczeniu zespołu Maroteaux-Lamy’ego.
| ||
| Identyfikacja | ||
| Inne nazwy i oznaczenia |
łac. galsulfasum, 4-sulfataza N-acetylogalaktozaminy, nazwa handlowa: Naglazyme | |
|---|---|---|
| numer CAS | ||
| numer EC |
3.1.6.12 | |
| DrugBank | ||
| PDB | ||
| HGNC | ||
| OMIM | ||
| HomoloGene | ||
| Genetyka i fizjologia | ||
| Locus |
5q14.1 | |
| Typ genu |
kodujący białko | |
| Typ białka | ||
| Choroby | ||
| Klasyfikacja medyczna | ||
| ATC | ||
| Stosowanie w ciąży |
kategoria B[1] | |
| Uwagi terapeutyczne | ||
| Drogi podawania |
dożylna | |
Mechanizm działania edytuj
Zespół Maroteaux-Lamy’ego spowodowany jest niedoborem enzymu N-acetylogalaktozamino-4-sulfatazy, hydrolazy lizosomalnej katalizującej hydrolizę końcowych reszt siarczanowych glikozoaminoglikanu. Prowadzi to do gromadzenia się, lecz bez spichrzania, siarczanu dermatanu w tkankach. Galsulfaza wnika do lizosomów poprzez receptor mannozo-6-fosforanu[2].
Zastosowanie edytuj
- długotrwała substytucja enzymatyczna u pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem zespołu Maroteaux-Lamy’ego (mukopolisacharydozy typu VI)[3]
W 2016 roku galsulfaza była dopuszczona do obrotu w Polsce pod handlową nazwą Naglazyme[4]. Leczenie galsulfazą w 2015 kosztowało 365 000 dolarów amerykańskich rocznie i było 5. najdroższą terapią lekową na świecie[5].
Działania niepożądane edytuj
Galsulfaza może powodować następujące działania niepożądane (dane zostały zebrane na podstawie jednego badania klinicznego przeprowadzonego na 59 pacjentach)[3][1]:
Przypisy edytuj
- ↑ a b Naglazyme Full Prescribing Information. Agencja Żywności i Leków, 1998-03. [dostęp 2016-04-17]. (ang.).
- ↑ Adam Antczak, Michał Myśliwiec, Piotr Pruszczyk: Wielka Interna. T. 7: Reumatologia. Warszawa: Medical Tribune Polska, 2009–2011, s. 382. ISBN 978-83-62597-06-2.
- ↑ a b BioMarin: Charakterystyka Produktu Leczniczego Naglazyme 1 mg/ml koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji. Europejska Agencja Leków. [dostęp 2016-04-17].
- ↑ Obwieszczenie Prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych z dnia 6 kwietnia 2016 r. w sprawie ogłoszenia Urzędowego Wykazu Produktów Leczniczych Dopuszczonych do Obrotu na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej. Dziennik Urzędowy Ministra Zdrowia, 2016-04-06. [dostęp 2016-04-17].
- ↑ Larry Schwartz: The 9 Most Expensive Medicines in the World–Courtesy of Big Pharma. AlterNet, 2015-09-29. [dostęp 2016-04-17]. [zarchiwizowane z tego adresu (2016-04-07)]. (ang.).
Linki zewnętrzne edytuj
- Naglazyme (strona dla pacjentów). BioMarin Pharmaceutical. [dostęp 2016-04-17]. (ang.).
